治疗罕见疑难病症的特效药一直游离于医保体系之外，让患者只能自认倒霉的或将成为历史。6月5日，人力资源社会保障部表示，“逐步将罕见病患者急需的特效药纳入医疗保险药品目录。”这个答案鼓舞人心。然而，意向并未落地，在实际推行过程中，或面临不少困难。

6月5日，人力资源社会保障部表示，‘下一步，随着医疗保险筹资和保障水平的不断提高，以及对新药特药的安全有效性的认可度进一步提高，逐步将罕见病患者急需的特效药纳入医疗保险药品目录。’

这个答案鼓舞人心。然而，意向并未落地，在实际推行过程中，或面临不少困难。

局限性

目前，罕见病患者中仅血友病实现了一定程度上的医保。

按照医保的划分，在城镇职工和城镇居民中，甲型血友病患者的用药可以报销。而由于医保的地方性特征，报销比例也因各地财政情况而有不同。笼统来说，我国东部地区较中部和西部地区乐观一些。

以北京为例，“报销比例平均在85%以上。”中国血友之家秘书长关涛告诉新金融记者，在城镇职工中，血友病患者的报销比例分阶段分别是，1万到3万报销比例为85%，3万到4万报销比例是90%，4万到10万报销比例达到95%，而10万到30万报销比例又降到80%。

30万是城镇职工的年度内报销上限。假设一名血友病患者一年的用药费用恰好是30万，患者本身需要承担的是6万，分摊到12个月，平均每个月是5000元。“算咱们的经济收入，能够想到，还是很沉重的。”关涛说，“只是说会好很多。”而城镇居民的报销上限仅是城镇职工的一半，15万。

在医保的覆盖下，血友病患者仍需面临一定的支付压力，且这是在北京。北京是将血友病纳入医保政策，没有明确区分是甲型还是乙型，也没有指明是哪种药物。而更多的地区是将血友病特效药纳入医保目录，这种情况下，乙型血友病患者通常使用的特效药凝血酶原复合物就无法完成报销。

原因在于，“凝血酶原复合物在医保目录中是作为肝脏疾病，以及手术大出血时使用。”话外意便是，凝血酶原复合物的适应症标签中并不包括乙型血友病，“但目前为止，凝血酶原复合物是乙型血友病患者的唯一用药。”关涛说。

药物的适应症中没有提及这类病，但对于患者而言，这种药物是特效药、救命药，可是使用后却需要自付全部费用，不能报销。“这是一个缺失。”关涛表示，他正在起草相关建议，希望凝血酶原复合物能够同时作为乙型血友病患者的用药纳入医保目录。

这样的情况不在少数。成骨不全症患者使用的是双磷酸盐类药物，这种药物在国外已经开始作为成骨不全症的特效药在应用，但在国内，这种药物的适应症中并没有成骨不全症。它目前在国内的适应症是用于绝经期妇女的骨质疏松。

“这种药物本来的研发是用于骨质疏松，后来发现对于成骨不全症患者提高骨密度方面也非常有效，但并不能完全治愈，只能减少骨折的次数。”瓷娃娃罕见病关爱中心工作人员肖磊向新金融记者表示，一个药品申请一个适应症，要经过一系列的临床试验、审批流程，跟它重新做一次新药的上市没有太大区别。

而相比于绝经期妇女的骨质疏松，作为罕见病之一的成骨不全症，它的发病人数要少很多。药企在考虑市场和利润的前提下，往往会放弃增添这个适应症，以省掉前期药物在临床试验和审批过程中相当大的投入。

当然，也不尽是所有的药物审批都如此之难。绿色通道也是有的，只不过是在很“偶然”的情况下——在我国血液制品八因子严重紧缺、大面积供应不足的2006年到2007年，德国拜耳公司的基因重组八因子产品拜科奇就走了一条绿色通道。“正常情况下需要一到两年时间，拜科奇用了一到两个月。”知情人古吉表示。

尝试推进

医保在区分城镇职工和城镇居民之外，还有新型农村合作医疗(下称新农合)。

在今年3月卫生部召开的全国新型农村合作医疗和农村卫生服务工作会议上，卫生部副部长刘谦表示，选取1/3左右的统筹地区，开展包括血友病在内的12类重大疾病的医疗保障试点工作。

这意味着，农村地区的血友病患者也将部分纳入医保范畴。而血友病在医保政策上取得的成绩，离不开中国血友之家一直以来的不懈努力。

“我们作为患者组织，要有明确的诉求。”关涛表示，中国血友之家的定位是立足于政策倡导，结合血友病的经验来看，很多时候，“是国家不知道，国家也是由人来组成的，罕见病有上千种，全部被知晓，很难。”

有了明确的诉求，就要不断地呼吁，切实地反映患者的生存状况。“有这种信息的话，政府应该听取，尝试，这个很重要。如果直接拒绝掉，什么也不会有。”关涛说。

政府在这一过程中所起到的作用至关重要。政府是制度的建立者，古吉向新金融记者转述一位台湾病友的话，“任何人都不能给我的一生以保障，只有一个可以，就是制度。”而医保属于制度。

尽管血友病在医保政策上取得的成绩有目共睹，但这仍是一个循序渐进的过程，就像关涛总结的那样，是政府不断尝试的结果。

血友病最早在陕西不但进了医保目录，还列入门诊特种病，即患者在不住院治疗、只在门诊就诊的情况下就可以进行费用报销。“但是有条规定，一个病人一年的治疗费用不得超过1000元。”古吉说，“这样进和不进没有区别，相当于开了一个玩笑。”

这样苛刻的上限要求确实起不到实质性作用，但不得不承认，至少政府是将血友病归到医保范畴，为后来报销费用上限的提高奠定了基础。

医保政策在国家层面给出指导性意见后，地方根据各自的政治经济状况而定，并由地方财政来支付。地方的财政实力和领导的开明程度导致各地医保政策的差异化。

在这方面做得比较好的，有青岛、苏州和广州。“这三个地方的医保目录要比国家医保目录更宽泛。”古吉说，“在青岛，血友病的小孩是全免费治疗，一分钱都不用垫付，有专业的支付平台。”

而更多的情况是，“各地方大都会先看看手里的钱，然后做尝试。”关涛认为这是积极有益的，他以广东的血友病政策为例，“报销上限逐步的调整，从一年4万到5万，一直到几十万。”

而在美国，则没有上限一说。通过社会保险或者商业保险，能够实现90%以上的报销比例，有的甚至100%。“患者只需每年缴纳专门针对罕见病的商业保险，比其他投保人多缴纳1000美元，就能够用上几十万美元甚至更贵的任何罕见病药物。”肖磊表示。

其中的原因离不开制度的约束，“美国在1983年制定的《孤儿药法案》和2002年《罕见病法案》，规定商业保险不能拒绝罕见病患者投保。”肖磊说，但在我国，很多商业保险的条款中往往把罕见病排除在外，不予投保。

在慈善组织参与之后，对符合贫困等条件的患者，他们能够提供一定比例的经济援助，或者与药企合作，向患者赠药。但这毕竟不是长久之策，要解决根本问题，还是要依靠国家政策。而人力资源社会保障部的这个意向无疑是非常好的一步。